सदस्य:E23DDY/प्रयोगपृष्ठ

जीन थेरेपी जीन थेरेपी एडीनोविषाणु को निशाना लगाकर प्रयोग करता है।कभी कभी एडीनोविषाणु के माध्यम से एक नया पित्रैक प्रकोष्ठ में निवेश कर सकता है।अगर इस इलाज संभव हो जाते है तो इस नए पित्रैक से उत्पन्न कार्यात्मक प्रोटीन को इस रोग का इलाज समर्थ हो सकता है।पित्रैक रोगोपचार एक उपचारात्मक तरीके है जो रोगी के प्रकोष्ठ में न्यूक्लिक अम्ल बहुलक निवेश की जाता है जो वास्तव में रोग का इलाज दवा देना ही है।सितम्बर १९९० से जनवरी २०१४ के बीच में २००० नैदानिक परीक्षण का संचालित या स्वीकृत किया था। पृष्ठिका सन १९७२ में जीन थेरेपी का संकल्पना हुआ था।१० जुलाई १९८० में मार्टिन कलीन ने पहला प्रयत्न जीन थेरेपी में प्रदर्शित किया है।पूरे १९८० में जनवरों पर विस्तीर्ण अन्वेषण होता था।सन १९८९ में मनुष्यों पर जीवाणु लेबल परीक्षण किया गया था जो कामयाब हो गया था।सन १९९३ में पहले शारीरिक उपचार ने आनुवांशिकी विषयक का परिवर्तन लाया था।पहले रोगाणु लाइन जीन थेरेपी १९९६ के अक्टूबर में एक अनुवांशिक इंजीनियर भ्रूण का निर्माण करने भी उसमें सम्मिलित थी।जीन थेरेपी आनुवंशिक समस्या का सुलझाव कर सकता है।पॉलिमर कभी कभी प्रोटीन के जैसे बर्ताव करता था या आनुवंशिक परिवर्तन को ठीक कर देता है।पहला वाणिज्यिक जीन थेरेपी,जेनडिसैन, कुछ तरह के कैंसर के इलाज के लिए चीन में 2003 में अनुमोदित किया गया था।2011 में निवासकुलजन महत्वपूर्ण अंग ischemia सहित परिधीय धमनी की बीमारी के इलाज के लिए प्रथम वर्ग में जीन थेरेपी दवा के रूप में रूस में रजिस्ट्रीकृत किया गया था।

अंतर्वस्तु पृष्ठिका पहुंच मार्ग प्रकोष्ठ प्रकार

 कायिक
 रोगाणु लाइन 

सदिश

 वाइरस
 गैर वाइरस

अड्चन जिक्र बैक्टीरिया, कोष्टिकों और छोटे जानवरों की जेनेटिक इंजीनियरिंग में जल्दी विकास के बाद, वैज्ञानिकों दवा के लिए इस पर विचार शुरू कर दिया। दो मुख्य दृष्टिकोण पर पहुँचा गया - दोषपूर्ण जीन को बदले मे रखना या उसे भंग करना चाहिए।वैज्ञानिकों ने ऐसे सिस्टिक फाइब्रोसिस, हीमोफीलिया, पेशी डिर्स्तोफी, थैलेसीमिया और सिकल सेल एनीमिया के रूप में एकल जीन दोष, से होने वाली बीमारी पर ध्यान दिया था।आम तौर पर जीन जो आवश्यक प्रोटीन को व्यक्त करने का प्रयासों किया गया था।आम तौर पर, प्रयासों को एक आवश्यक प्रोटीन व्यक्त के लिए एक जीन का प्रबंध पर ध्यान केंद्रित किया। हाल ही में,न्युक्लिअसिज़ समारोह की वृद्धि की समझ जैसे जिंक उंगली न्युक्लिअसिज़ और सैरईसरप के रूप में तकनीक का उपयोग कर, और अधिक प्रत्यक्ष डीएनए संपादन के लिए प्रेरित किया।वेक्टर गुणसूत्रों जीन में शामिल करते है। व्यक्त न्युक्लिअसिज़ गुण्सूत्र का संपादित करते है। सेल प्रकार जीन थेरेपी दो प्रकार में वर्गीकृत किया जा सकता है: दैहिक सेल दैहिक सेल जीन थेरेपी में, उपचारात्मक जीन एक युग्मक, जर्म सेल,गामेतोसैट या अविभाजित स्टेम सेल के अलावा अन्य किसी भी कोशिका में से किसी में स्थानांतरित कर सकता है।किसी भी तरह के संशोधन केवल रोगी व्यक्ति को प्रभावित है।दैहिक जीन चिकित्सा चिकित्सकीय डीएनए की बीमारी के इलाज के लिए प्रयोग किया जाता है जिसमें मुख्यधारा बुनियादी और नैदानिक अनुसंधान का प्रतिनिधित्व करता है। हीमोफीलिया, थैलेसीमिया और सिस्टिक फाइब्रोसिस सहित गंभीर आनुवंशिक विकारों, पर सबसे ज्यादा ध्यान दिया। ऐसे एकल जीन विकारों दैहिक सेल थेरेपी के लिए अच्छा उम्मीदवार हैं। जर्मलाइन जर्मलाइन जीन थेरेपी (GGT), जर्म कोशिकाओं (शुक्राणु या अंडे) उनके जीनोम में कार्यात्मक जीन के लागू होने से संशोधित कर रहे हैं। एक रोगाणु सेल को संशोधित करने के लिए सभी जीव की कोशिकाओं संशोधित जीन को रोकने के लिए कारण बनता है। परिवर्तन इसलिए पैतृक है और बाद की पीढ़ियों पर पारित होते है। वैक्टर कोशिकाओं में डीएनए के वितरण कई तरीके से पूरा किया जा सकता है। दो प्रमुख वर्गों पुनः संयोजक वायरस (कभी कभी कहा जाता जैविक नैनोकणों या वायरल वैक्टर) और नग्न डीएनए या डीएनए परिसरों के रूप में होता है। वायरस

वायरस वायरल प्रोटीन के लिए ब्लूप्रिंट के रूप में प्रयोग में मेजबान के सेलुलर मशीनरी चकरा देकर, मेजबान सेल में अपनी आनुवंशिक सामग्री का परिचय देता है। वैज्ञानिकों ने चिकित्सकीय डीएनए के साथ एक वायरस की आनुवंशिक सामग्री प्रतिस्थापन द्वारा इसका शोषण किया। (कुछ वायरस आरएनए होते हैं, और जीन थेरेपी के रूप में अच्छी तरह से इस रूप ले सकता है के रूप में शब्द 'डीएनए', एक अति सरलीकरण हो सकता है।) वायरस के एक नंबर रेट्रोवायरस, एडीनोवायरस,दाद सिंप्लेक्स, चेचक और एडिनो से जुड़े वायरस से मानव जीन थेरेपी का इस्तेमाल किया गया है।वायरस में आनुवंशिक सामग्री (डीएनए या आरएनए) की तरह, चिकित्सीय डीएनए मेजबान का स्थायी हिस्सा बनने के लिए, बस मेजबान के जीनोम में प्रवेश करने के लिए (कम से कम सैद्धांतिक रूप से) स्वाभाविक रूप से अपमानित किया जाता है।

गैर वायरल गैर वायरल तरीकों जैसे बड़े पैमाने पर उत्पादन और कम मेजबान प्रतिरक्षाजनकता के रूप में वायरल तरीकों, पर कुछ फायदे प्रस्तुत करते हैं। हालांकि, गैर वायरल तरीकों शुरू में अभिकर्मक और जीन अभिव्यक्ति के निचले स्तर पर है, और इस तरह कम चिकित्सीय प्रभावकारिता का उत्पादन किया।गैर वायरल जीन थेरेपी के लिए तरीके नग्न डीएनए, इलेक्ट्रोपोरेशन, जीन बंदूक, लाइपोप्लेक्से का उपयोग करते हैं, और अकार्बनिक नैनोकणों के इंजेक्शन शामिल हैं। बाधा दौड़ अनसुलझी समस्याओं में से कुछ शामिल हैं: • कम आयु की प्रकृति - जीन थेरेपी एक शर्त के लिए एक स्थायी इलाज हो सकता है इससे पहले, लक्ष्य कोशिकाओं में पेश चिकित्सीय डीएनए कार्यात्मक रहना चाहिए और चिकित्सीय डीएनए युक्त कोशिकाओं स्थिर होना चाहिए। जीनोम और कई कोशिकाओं का तेजी से विभाजित प्रकृति में चिकित्सीय डीएनए को एकीकृत के साथ कोई समस्या दीर्घकालिक लाभ को प्राप्त करने से रोका जा सके। मरीजों को कई उपचार की आवश्यकता होती है। संर्दभ पाठ